Ziel der Studie war die Beurteilung der Effekte der subretinalen Injektion eines AAV2/5-Vektors mit dem GFP-Gen auf die Morphologie der Retina und den Apoptose-Status retinaler Zellen in Ratten. Hierzu wurden Fluoreszein-Lösungen und der Vektor injiziert. Methoden umfassten die Untersuchung der äußeren Körnerschicht mittels immunzytochemischer Markierung und konfokaler Mikroskopie sowie Transmissionselektronenmikroskopie. Es wurde die Anzahl der Synapsen in der äußeren plexiformen Schicht quantifiziert, der Gliose-Status beurteilt und ein TUNEL-Assay durchgeführt. Trotz der hohen Plastizität synaptischer Strukturen in der äußeren plexiformen Schicht, die auf Degenerationen reagiert, wurden keine histologischen Veränderungen festgestellt. Die äußere plexiforme Schicht war sowohl bei Fluoreszein-injizierten als auch bei GFP-transduzierten Retinae normal organisiert, ohne Anzeichen von Verkürzungen oder Rückzügen der Stäbchen-Terminalien. Dendritische Endigungen von Horizontal- und Bipolarzellen blieben erhalten, und ultrastrukturell zeigten sich keine Veränderungen. Die Anzahl der synaptischen Kontakte war unverändert. Trotz einer erhöhten GFAP-Expression in Müller-Zellen nach der Injektion gab es keine Anzeichen schwerer Gliose oder erhöhten Zelltods durch Apoptose. Die Ergebnisse belegen, dass der AAV-vermittelte Gentransfer sicher und effizient ist, ohne morphologische Veränderungen oder erhöhte Apoptoseraten zu verursachen.
